EL QUE PODRÍA SER EL PRÓXIMO NOBEL ESPAÑOL

¿Les suena de algo el nombre de Francisco Mojica? Si responden que no, deberíamos decir que debería sonarles, porque podría ser el próximo premio Nobel español.

Ya es sabido que numerosas enfermedades tienen una base genética; y muchas otras, si no es su base, al menos tienen un componente genético. La edición (modificación) específica de los genes, tanto para repararlos como para insertar segmentos de ADN con finalidad terapéutica, podría ser un gigantesco avance,  la cura definitiva de graves enfermedades.

Sin embargo, la edición genética tenía muchos problemas técnicos: falta de especificidad sobre el segmento de ADN que se quería modificar, lentitud del procedimiento, riesgo de dañar el resto del ADN, etcétera. Esto era así hasta que Francisco Juan Martínez Mojica (Elche, 5 de octubre de 1963) descubrió el CRISPR hace apenas una década.

Mojica, Profesor Titular de Microbiología en el Departamento de Fisiología, Genética y Microbiología de la Universidad de Alicante es, posiblemente, el científico español de mayor trascendencia internacional en el área de la biomedicina. Tras licenciarse en Biología en Valencia y alcanzar el doctorado en Alicante, Francisco Mojica pasó por París, Utah y Oxford. Su principal hallazgo, como se acaba de mencionar, ha sido descubrir el CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats), un sistema de inmunidad adaptativa de los procariotas (bacterias y arqueas), adquirido para defenderse de las infecciones víricas. El CRISPR son secuencias de ADN bacteriano con fragmentos del ADN de los virus que han atacado a las bacterias. Mojica ha descubierto que las bacterias tienen un sistema inmune propio adaptativo. Coloquialmente podríamos decir que a través del CRISPR las bacterias se vacunan frente a los virus.

¿Por qué es tan importante este descubrimiento, considerado uno de los mayores avances en biología en lo que va de siglo?

Durante más de 20 años, el CRISPR tuvo interés solo para determinados especialistas que trataban de comprender las propiedades de este mecanismo de defensa procariota. Sin embargo, en 2012 se descubrió el potencial de los sistemas CRISPR como herramienta de edición del genoma, con una capacidad excepcional para desencadenar modificaciones genéticas específicas aplicables a prácticamente cualquier organismo. Al siguiente año se demostró que con esta herramienta se puede modificar eficientemente también el genoma de mamíferos de forma muy específica.

¿Cómo se realiza la edición genética a través del CRISPR? El proceso comienza con la ruptura del ADN en un sitio determinado mediante unas nucleasas (Cas9) diseñadas específicamente. Tras “meter la tijera a los genes”, se pone en marcha la reparación del ADN. En este proceso de reparación/edición se puede introducir nuevo material genético, modificar genes, activarlos o inactivarlos. El CRISPR-Cas9 corta, repara y edita el ADN en casi cualquier tipo de célula.

El CRISPR-Cas9 ha revolucionado la edición genética porque es una herramienta programable de edición con las ventajas añadidas de ser accesible (fácilmente disponible), seguro por su especificidad, y eficiente, porque acelera el progreso de edición hasta dotarlo de un enorme potencial terapéutico.

Además tiene numerosas aplicaciones, tanto en investigación básica como en biotecnología y, por supuesto, en terapia genética. A largo plazo, brinda la oportunidad de curar enfermedades causadas por mutaciones genéticas, y sus aplicaciones se están expandiendo a un ritmo vertiginoso, revolucionando el enfoque de la patología humana. Se están realizando, por ejemplo, estudios sobre distrofia muscular, en patologías cardiovasculares y se está usando la edición genética como alternativa al uso de células madre embrionarias. El CRISPR se está empleando, además de en edición genética, para activar e inhibir la expresión génica y para rastrear la ubicación de determinados genes.

No obstante, el CRISPR-Cas9 está en plena evolución y aún está por demostrarse cómo funciona en la práctica clínica, y sigue existiendo el temor a que afecte a genes no específicos o a líneas germinales. En cualquier caso, dentro de unos años el sistema CRISPR-Cas9 formará parte del vocabulario médico cotidiano y nada de esto hubiera sido posible sin las aportaciones de Francisco Mojica.

Lo cierto es que si alguna vez tuvimos un científico en España cerca de ser candidato a un premio Nobel, ese es Francis Mojica. Para que esto suceda, es necesario que la Academia Sueca tenga en cuenta todo el proceso de investigación (incluida la investigación básica realizada por Francisco Mojica), no sólo el final del proceso.