DESCUBIERTO UN NUEVO FÁRMACO PARA EL SÍNDROME DE DOWN Y EL AUTISMO

Investigadores del Instituto Italiano de Tecnología (IIT) han descubierto un nuevo compuesto químico que tiene el potencial de convertirse en un nuevo medicamento para el tratamiento de los síntomas centrales de trastornos cerebrales como el síndrome de Down y autismo, según publica en la revista científica Chem.  (A la derecha la investigadora Laura Cancedda-->

Estos resultados se obtienen en modelos preclínicos donde el nuevo compuesto mejoró las dificultades en las tareas cognitivas, así como las interacciones sociales y los comportamientos repetitivos, que están presentes en los trastornos del desarrollo neurológico.

Estos descubrimientos son el resultado de un esfuerzo conjunto de dos equipos de investigación italianos guiados por Laura Cancedda y Marco De Vivo, ambos del IIT.  Cancedda es su directora del Laboratorio de Desarrollo del cerebro y Enfermedades y también científica asistente del Instituto Dulbecco Telethon, mientras Marco De Vivo es el jefe del Laboratorio de Modelización Molecular y Descubrimiento de drogas del IIT. El estudio de investigación ha sido financiado por Fondazione Telethon y se ha beneficiado parcialmente de una subvención del Consejo Europeo de Investigación (ERC).

El resultado final representa el desarrollo de un compuesto químico prometedor, que generalmente se conoce en la industria farmacéutica como “candidato a fármaco” debido a su potencial para convertirse en un medicamento en los próximos años.

En particular, los investigadores se centraron en el efecto de las moléculas en la proteína NKCC1, un objetivo prometedor para los medicamentos destinados a tratar los trastornos cerebrales. NKCC1 es un transportador de iones de cloro (y otros) en el cerebro, y la concentración correcta de tales iones es crucial para la función cerebral.

En varios trastornos cerebrales como el síndrome de Down, el autismo y la epilepsia, la concentración de tales iones en el cerebro está desregulada debido a la función anormal de NKCC1. Estos compuestos recientemente descubiertos pueden bloquear NKCC1 de forma potente y selectiva, sin efectos secundarios no deseados (diuresis excesiva) causados por otras drogas existentes que son inhibidores no selectivos de NKCC1.

"Este estudio cuyos resultados son emocionantes llegan en un momento en que el descubrimiento de fármacos en neurociencia en la industria lucha por ofrecer nuevas moléculas innovadoras efectivas. De hecho, las opciones terapéuticas para la mayoría de los trastornos del desarrollo neurológico han permanecido escasas o poco efectivas durante el último décadas", señala Laura Cancedda.

“En este punto, nuestro compuesto más prometedor podría entrar en pruebas clínicas en hospitales en menos de dos años a partir de ahora -pronostica Marco De Vivo-. Sin embargo, este paso adicional para hacer de este compuesto un medicamento aprobado requiere más trabajo y más fondos”.

El candidato a fármaco ahora se somete a estudios preclínicos avanzados para progresar y, con suerte, llegar pronto a estudios clínicos en humanos.